Onkológia 4/2019
Polycytémia vera – možnosti liečby a dnešná prax
MUDr. Adriana Kafková, PhD., prof. MUDr. Elena Tóthová, CSc.
Polycytémia vera (PV) je Philadelphia chromozóm negatívna chronická myeloproliferatívna neoplázia (Ph- MPN), ktorá je charakterizovaná klonálnou proliferáciou hematopoetickej kmeňovej bunky v kostnej dreni, s ktorou koreluje myeloproliferácia v periférnej krvi a/alebo v slezine s dominanciou erytrocytózy. PV je charakterizovaná tromboembolickými príhodami, progresiou do myelofibrózy (MF) a transformáciou do akútnej leukémie (AL), všetky tieto komplikácie majú negatívny vplyv na prežívanie pacientov s PV. Základnými cieľmi liečby MPN je zníženie rizika trombózy, zmiernenie celkových príznakov (slabosť, svrbenie, mikrovaskulárne symptómy, splenomegália) a prevencia transformácie do MF/AL. V súčasnosti dostupné modality na liečbu polycytémia vera nedokázali predĺženie prežívania alebo zásadný priaznivý vplyv na prirodzený priebeh ochorenia. Aktuálne naďalej liečime pacientov s PV na základe stratifikácie rizika, a to konzervatívne (venepunkcie, aspirín) u pacientov s nízkym rizikom a u pacientov s vysokým rizikom cytoredukciou v prvej, druhej alebo tretej línii (hydroxyurea, interferón-alfa, pegylovaný interferón-alfa a JAK1/2 inhibítor).
Kľúčové slová: polycytémia vera, tromboembolické príhody, progresia, transformácia, hydroxyurea, pegylovaný interferón-alfa, JAK1/2 inhibítor
Polycythemia vera – treatment options and today‘s practice
Polycythemia vera (PV) is Philadelphia chromosome-negative chronic myeloproliferative neoplasma (Ph- MPN), which hallmark is the clonal proliferation of hemopoetic stem cell in bone marrow with expanded red cell mass and dominant erythrocytosis in peripheral blood and/or spleen. PV is characterized by thromboembolic events, progression to myelofibrosis (MF), and transformation to acute leukemia (AL) with impaired survival due to all these complications. The primary goals of treatment for MPNs are to reduce the risk of thrombosis, alleviate systemic symptom burden (fatigue, pruritus, microvascular symptoms, splenomegaly) and prevent transformation to MF/AL. Currently available drugs for PV have not been shown to prolong survival or alter the natural history of the disease. At present, we continue with conservative management in low-risk PV (phlebotomy, aspirin) and with cytoreductive therapy in high-risk patients with first, second and third line drugs (hydroxyurea, interferon-alfa, pegylated interferon-alfa and JAK2 inhibitor therapy).
Keywords: polycythemia vera, thromboembolic events, progression, transformation, hydroxyurea, pegylated interferon-alfa, JAK1/2 inhibitor
