Onkológia 6/2025

Liečba chronickej lymfocytovej leukémie inhibítormi Brutonovej tyrozínkinázy 2. generácie – retrospektívna analýza a skúsenosti z klinickej praxe

MUDr. Firas Farkaš, PhD., MUDr. Zdenka Štefániková, prof. MUDr. Angelika Bátorová, PhD.

Úvod: Inhibítory Brutonovej tyrozínkinázy (BTKi) predstavujú kľúčovú súčasť liečby chronickej lymfocytovej leukémie (CLL). Kontinuálna liečba BTKi je preferovaná u pacientov s vysokorizikovými biologickými charakteristikami, najmä pri prítomnosti delécie alebo mutácie TP53. Inhibítory BTK druhej generácie ako akalabrutinib a zanubrutinib sa vyznačujú vyššou selektivitou a lepšou toleranciou oproti ibrutinibu.

Cieľ: Cieľom práce bolo retrospektívne zhodnotiť účinnosť a bezpečnosť akalabrutinibu u pacientov s CLL liečených v prvej línii v reálnych podmienkach klinickej praxe.

Súbor a metódy: Do analýzy bolo zaradených 30 pacientov s CLL liečených akalabrutinibom v prvej línii na Klinike hematológie a transfúziológie LF UK v Bratislave v rokoch 2022 – 2025. Medián veku bol 71 rokov a 30 % pacientov malo aberáciu TP53. Hodnotili sme celkovú mieru odpovede (ORR), prežívanie bez progresie (PFS), celkové prežívanie (OS) a výskyt nežiaducich účinkov.

Výsledky: Pozorovali sme celkovú mieru odpovede 87 % s mediánom času do odpovede 8 mesiacov. Dvojročné prežívanie bez progresie bolo 90 % a celkové prežívanie 95 %. Nežiaduce účinky boli prevažne ľahkého stupňa, bez výskytu závažných kardiovaskulárnych komplikácií.

Záver: Akalabrutinib sa ukázal ako účinný a dobre tolerovaný BTK inhibítor naprieč rizikovými skupinami pacientov s CLL. Jeho efektivita ani bezpečnostný profil neboli negatívne ovplyvnené prítomnosťou polymorbidít či polyfarmácie.

Kľúčové slová: chronická lymfocytová leukémia, akalabrutinib, inhibítory BTK, reálna klinická prax, účinnosť a bezpečnosť

Treatment of chronic lymphocytic leukemia with second-generation Bruton›s tyrosine kinase inhibitors – retrospective analysis and clinical experience

Introduction: Bruton tyrosine kinase inhibitors (BTKi) represent a key component in the treatment of chronic lymphocytic leukemia (CLL). Continuous BTKi therapy is preferred in patients with high-risk biological characteristics, particularly in the presence of TP53 deletion or mutation. Second-generation BTK inhibitors, such as acalabrutinib and zanubrutinib, are characterized by higher selectivity and improved tolerability compared to ibrutinib.

Aim: The aim of this study was to retrospectively evaluate the effectiveness and safety of acalabrutinib in treatment-naïve CLL patients in real-world clinical practice.

Patients and Methods: The analysis included 30 CLL patients treated with first-line acalabrutinib at the Clinic of Hematology and Transfusiology, Comenius University in Bratislava, between 2022 and 2025. The median age was 71 years, and 30% of patients carried TP53 aberrations. We assessed overall response rate (ORR), progression-free survival (PFS), overall survival (OS), and incidence of adverse events.

Results: We observed an overall response rate of 87% with a median time to response of 8 months. Two-year progression-free survival reached 90%, and overall survival 95%. Adverse events were mostly mild, with no severe cardiovascular complications reported.

Conclusion: Acalabrutinib proved to be an effective and well-tolerated BTK inhibitor across risk groups of CLL patients. Its efficacy and safety profile were not negatively influenced by patient comorbidities or polypharmacy.

Keywords: chronic lymphocytic leukemia, acalabrutinib, BTK inhibitors, real-world clinical practice, efficacy and safety