Neurológia pre prax 5/2023

Účinnosť a bezpečnosť ofatumumabu u naivných pacientov so sclerosis multiplex

MUDr. Martina Martiníková

„Včasná intenzívna liečba sclerosis multiplex (SM)“ ako stratégia skorého použitia liečby s vysokou účinnosťou a s bezpečnostným profilom porovnateľným s prvolíniovými liekmi ponúka možnosť využiť liečebné okno s cieľom zabrániť poškodeniu mozgového tkaniva. Na poli liečby SM nastal významný pokrok. Za posledné roky sa dramaticky zlepšili poznatky o imunopatofyziológii SM. Ustupuje sa od tradičného náhľadu od T bunkami mediovanej imunitnej odpovede. Súčasné poznatky podporujú teóriu vzájomnej interakcie medzi niekoľkými typmi imunitných buniek vrátane B buniek, a to ako na periférii, tak aj v CNS. Výsledkom je zavedenie anti-CD20 monoklonálnych protilátok do liečby SM. Je to inovatívny liečebný postup pre pacientov s relabujúcou aj progredientnou formou SM. Príkladom takejto liečby je ofatumumab. Ide o plne humánnu anti-CD20 monoklonálnu protilátku podávanú v dávkovacom režime 20 mg subkutánne, raz mesačne, a to aj v domácom prostredí. Ofatumumab bol schválený FDA (august 2020) a následne EMA (marec 2021) na liečbu dospelých pacientov s relabujúcimi formami SM. Ukazuje sa však, že ofatumumab by mohol byť rovnako účinný aj pre naivných pacientov. Tento článok preto sumarizuje najnovšie poznatky v etiopatogenéze SM ako východisko pre účinnosť a bezpečnosť ofatumumabu v subpopulácii naivných pacientov.

Kľúčové slová: eskalačná stratégia liečby, sclerosis multiplex, chorobu modifikujúca liečba, monoklonálne protilátky, neurodegenerácia

Efficacy and safety of ofatumumab in naive MS patients.

“Early Intensive Treatment of Multiple Sclerosis (MS)” as a strategy for high-efficacy therapy with favorable side effect profile, comparable with first-line therapies, offers the opportunity to utilize a therapeutic window to prevent further damage to brain tissue. Significant progress has been made in the field of MS treatment during recent years. Our understanding of the immunopathophysiology of MS has dramatically improved. Traditional perspectives centered just around T cell-mediated immune responses have been gradually abandoned. Current knowledge supports the theory of mutual interactions among various types of immune cells, including B cells, both in the periphery and within the central nervous system. This has led to the introduction of anti-CD20 monoclonal antibodies into MS treatment, representing an innovative therapeutic approach for patients with relapsing-remitting and progressive forms of MS. An example of such treatment is ofatumumab. Ofatumumab is the fully human anti-CD20 monoclonal antibody administered at a monthly dosage of 20 mg subcutaneously. It was approved by the FDA in August 2020 and subsequently by the EMA in March 2021 for the treatment of adult patients with relapsing forms of MS. However, it has been shown that ofatumumab can be equally effective for treatment of naive patients. This review thus summarizes the current knowledge of SM etiopathogenesis as a basis of the efficacy and safety of ofatumumab in the subpopulation of treatment-naive patients.

Keywords: escalation treatment strategies, multiple sclerosis, disease modifying therapy, monoclonal antibodies, neurodegeneration