Onkológia 4/2022

Riešenie klinických problémov pri liečbe myelofibrózy – ako predísť tomu, že zlyhá terapia ruxolitinibom

MUDr. Antónia Hatalová, PhD.

Liečba myelofibrózy predstavuje náročný proces. Často ani správna diagnostika, korektná stratifikácia podľa najnovších prognostických modelov a liečba ruxolitinibom nezaručia pacientovi dlhodobé prežívanie. Naďalej nám zostáva pomerne významná skupina pacientov, u ktorých farmakologická terapia ruxolitinibom nedosiahne potrebné očakávania. Ak predpokladaný účinok ruxolitinibu zlyhá, ukazuje sa, že k najčastejším príčinám patrí: poddávkovanie ruxolitinibu, toxicita, nesprávna interpretácia nežiaduceho účinku s predčasným ukončením liečby a samotná progresia choroby. Úprava dávkovania, podporná terapia sa vo väčšine prípadov ukazujú ako užitočné a umožnia pokračovanie liečby. Transformácia myelofibrózy na akcelerovanú alebo blastovú fázu je zriedkavá forma zlyhania s extrémne zlou prognózou a minimálnymi možnosťami, ako ovplyvniť nepriaznivý vývoj MF.

Kľúčové slová: myelofibróza, ruxolitinib, zlyhanie liečby, opätovné nasadenie

Solving clinical problems in the treatment of myelofibrosis - how to prevent ruxolitinib failure

Treatment of myelofibrosis is a difficult process. Oftentimes even the correct diagnosis, correct stratification according to the newest prognosis models and treatment by roxolitinib does not guarantee the patient a prolonged survival. We are still left with relatively significant group of patients, in which the pharmacological therapy by ruxolitinib does not meet expectations. If the expected effect of ruxolitinib fails, it is observed that, the most common reasons are: underdosing of ruxolitinib, toxicity, incorrect interpretation of the undesirable effect with premature cancellation of treatment and the sole progression of the illness. Modifying the dosage, supportive therapy are in most cases helpful and allow for a continuation of the treatment. Transformation of myelofibrosis to an accelerated or blastic phases in a rare form of failure with an extremely poor prognosis and minimal possibilities of influencing an unfavourable development of MF.

Keywords: myelofibrosis, ruxolitinib, failure treatment, rechallenge