Onkológia 5/2012

Myelofibróza – posúdenie nových liečebných možností

MUDr. Antónia Hatalová

Liečebné možnosti myelofibrózy (MF) pri myeloproliferatívnych neopláziách (MPN) sú obmedzené. Alogénna transplantácia periférnych kmeňových buniek (ATPKB) predstavuje jediného zástupcu potenciálne kuratívnej liečby. Konvenčná liečba prináša len paliatívny efekt, preto je naliehavá potreba nových postupov. Objavenie deregulácie JAK/STAT dráhy ako hlavnej charakteristiky myeloproliferatívnej neoplázie Ph negatívnej (MPN) vyvolalo obrovský záujem o možnosť cielenej liečby. Prvý zástupca inhibítorov Janusových kináz (JAK) ruxolitinib je úspešným príkladom rastúceho trendu v onkológii, keď vedomosti o patogenéze ochorenia umožňujú liek nasmerovať špecificky na molekulovú dráhu. Ruxolitinib je favorit v experimentálnej liečbe MF. Pri liečbe prispôsobenej riziku ochorenia a správnom načasovaní prináša skvalitnenie života pacienta a v konečnom dôsledku aj predĺženie prežívania s diagnózou MF.

Kľúčové slová: myelofibróza, myeloproliferatívne neoplázie, liečba prispôsobená riziku, Janusová kináza, JAK inhibítory, ruxolitinib.

Myelofibróza – posúdenie nových liečebných možností

Treatment options for myelofibrosis as a myeloproliferative neoplasms are limited. Allogeneic hematopoietic stem cell transplant (HSCT) is the only one potentially curative option for MF. Conventional therapies are palliative, therefore there is an urgent need for new treatment strategies to be developed. The discovery of deregulation JAK/STAT pathway as main charakteristics BCR-ABL-negative MPNs has led to a resurgenece of medical interest in JAK-STAT targeted treatment modalities. First of JAK inhibitors ruxolitinib represents another example of an increasing trend in oncology where a detailed understanding of mechanisms of a disease allows the drug to be directed towards specific molecular pathways. Ruxolitinib is the most promising agent in the experimental treatment of MF. The risk adapted treatment and the right timing improved quality of life of patient and ultimately prolongs survival with MF.

Keywords: myelofibrosis, myeloproliferative neoplasms, risk adapted treatment, Janus kinasa, JAK inhibitors, ruxolitinib.