Onkológia S2/2020

Možnosti liečby primárnej myelofibrózy s výraznou splenomegáliou

MUDr. Kamil Diľ

Úvod: Myelofibróza (MF) je Philadelphia-negatívna myeloproliferatívna neoplázia, ktorá je charakterizovaná inefektívnou klonálnou hemopoézou, splenomegáliou, fibrózou kostnej drene a rizikom prechodu do akútnej myeloidnej leukémie. Príznaky ochorenia vyplývajú z fibrotickej prestavby kostnej drene s následnou poruchou krvotvorby a vznikom extramedulárnej hemopoézy v slezine a pečeni. Liečba myelofibrózy závisí od štádia ochorenia a od zaradenia do prognostickej rizikovej skupiny. Prípad: V článku predstavujeme kazuistiku pacientky s primárnou myelofibrózou, u ktorej liečba ruxolitinibom priniesla významný ústup príznakov spojených s ochorením a zmenšenie splenomegálie. Záver: Naša praktická skúsenosť potvrdzuje priaznivý klinický efekt liečby myelofibrózy ruxolitinibom so zlepšením kvality života pacientky napriek prechodnému niekoľkomesačnému zhoršeniu hematologických parametrov.

Kľúčové slová: myelofibróza, splenomegália, diagnostické kritériá, prognostické skórovacie systémy, ruxolitinib

Options of treatment for primary myelofibrosis with significant splenomegaly

Introduction: Myelofibrosis (MF) is a Philadelphia-negative myeloproliferative neoplasia characterized by ineffective clonal hematopoiesis, splenomegaly, bone marrow fibrosis, and the risk of progression to acute myeloid leukemia. Symptoms of the disease result form fibrotic remodelling of the bone marrow with subsequent hematopoietic disturbance and the development of extramedullary hematopoiesis in the spleen and liver. The treatment of myelofibrosis depends on the stage of the disease and on the classification in the prognostic risk group. Case: In the article we present the casuistry of a patient with primary myelofibrosis, in whom treatment with ruxolitinib resulted in significant recession of symptoms connected with the disease and reduction of splenomegaly. Conclusion: Our practical experience confirms the benficial clinical effect of treating myelofibrosis with ruxolitinib with an improvement in the patient´s quality of life despite a transient deterioration in hematological parameters for several months.

Keywords: myelofibrosis, splenomegaly, diagnostic criteria, prognostic scoring systems, ruxolitinib