Neurológia pre prax 2/2006

RNA interferencia – nový nástroj génovej terapie

Bc. Branislav Kusenda, RNDr. Šárka Pospíšilová, Ph.D.

RNA interferencia bola popísaná ako proces post-transkripčného utlmovania génovej expresie, sprostredkovaný dvojreťazcovými molekulami RNA, a ako obranný mechanizmus bunky proti vírusom a transpozónom. Porozumenie mechanizmu RNA interferencie umožnilo jeho experimentálne využitie na cielené utlmovanie génovej expresie a prinieslo zaujímavé informácie o spojitosti RNA interferencie a niektorých ochorení. Cielené utlmovanie génovej expresie umožňuje jednak detailné štúdium funkcie jednotlivých génov a stáva sa jedným z nových a nádejných prístupov pre génovú terapiu.

Kľúčové slová: RNA interferencia, génová terapia, siRNA, miRNA.

RNA interferencia – nový nástroj génovej terapie

RNA interferencia bola popísaná ako proces post-transkripčného utlmovania génovej expresie, sprostredkovaný dvojreťazcovými molekulami RNA, a ako obranný mechanizmus bunky proti vírusom a transpozónom. Porozumenie mechanizmu RNA interferencie umožnilo jeho experimentálne využitie na cielené utlmovanie génovej expresie a prinieslo zaujímavé informácie o spojitosti RNA interferencie a niektorých ochorení. Cielené utlmovanie génovej expresie umožňuje jednak detailné štúdium funkcie jednotlivých génov a stáva sa jedným z nových a nádejných prístupov pre génovú terapiu.

Keywords: RNA interferencia, génová terapia, siRNA, miRNA.