Vaskulárna medicína 1/2018

Idelvion (Albutrepenonacog Alfa) − rekombinantný koagulačný faktor IX s predĺženým účinkom v liečbe hemofílie B

MUDr. Tomáš Šimurda, PhD., MUDr. Miroslava Dobrotová, PhD., Prof. MUDr. Ján Staško, PhD., prof. MUDr. Peter Kubisz, DrSc.

V súčasnosti máme k dispozícii v manažmente liečby hemofílie B okrem plazmatických koagulačných faktorov aj nový rekombinantný FIX (rFIX): albutrepenonakog alfa (Idelvion, CSL Behring, Marburg, Germany). Ide o fúzny proteín (FP), ktorý spája rFIX s rekombinantným ľudským albumínom (rAlbumín), a tým umožňuje predlžiť polčas eliminácie rIX-FP v krvnom obehu. Vďaka predĺženému biologickému polčasu je ho možné využiť v 7 – 14-dňovom profylaktickom režime. Tento článok opisuje výsledky publikovanej štúdie PROLONG-9FP, ktorá sledovala farmakologické vlastnosti a klinické použitie rIX-FP. Vo fáze III klinickej štúdie u predtým liečených pacientov so stredne ťažkou a ťažkou hemofíliou B, v profylaktickom režime (podávaný raz za 7 dní u detí a raz za 7 − 14 dní u adolescentov a dospelých) bol zaznamenaný pri rFIX-FP znížený ročný výskyt spontánnych krvácavých epizód. Použitie rIX-FP bolo taktiež účinné pri liečbe krvácavých epizód u pacientov s hemofíliou B na on demand liečbe a aj v rámci udržiavania hemostázy v perioperačnom období. V klinických štúdiách bol rIX-FP dobre tolerovaný, bez hlásenia výskytu inhibítorov. Klinické využitie rIX-FP poskytuje účinnú, dobre tolerovanú možnosť v manažmente liečby hemofílie B, ktorá je vďaka predĺženému polčasu menej zaťažujúca než doteraz používané plazmatické preparáty FIX.

Kľúčové slová: hemofília B, faktor IX, predĺžený biologický polčas, fúzny proteín, PROLONG-9FP

Idelvion (Albutrepenonacog Alfa) − rekombinantný koagulačný faktor IX s predĺženým účinkom v liečbe hemofílie B

Idelvion (Albutrepenonacog Alfa) – recombinant coagulation factor IX with prolonged effect in the treatment of hemophilia B

Currently, we have in the treatment of hemophilia B in addition to plasma coagulation factors and new recombinant FIX (rFIX) albutrepenonakog alpha (Idelvion, CSL Behring, Marburg, Germany). It is a fusion protein (FP) that binds rFIX to recombinant human albumin (rAlbumine), thus allowing for a prolongation of the elimination half-life of rIX-FP in the blood. Due to the prolonged half-life can be used as a prophylactic regimen 7-14 days. This article describes the results of the published PROLONG-9FP study that looked at the pharmacological properties and clinical use of rIX-FP. In the phase III clinical trial in previously treated patients with moderate or severe haemophilia B, as a prophylactic regimen (administered once every 7 days for children and every 7-14 days for adolescents and adults) was recorded in rFIX-FP reduced annual incidence of spontaneous bleeding episodes. The use of rIX-FP was also effective in treating bleeding episodes in haemophilia B patients with on demand treatment and in maintaining hemostasis during the perioperative period. In clinical studies, rIX-FP was well tolerated, with no evidence of inhibitor incidence. Clinical use of rIX-FP provides an effective, well-tolerated treatment management option for hemophilia B, which, due to prolonged half-life, is less burdensome than the FIX-based plasma preparations.

Keywords: hemophilia B, factor IX, prolonged biological half-life, fusion protein, PROLONG-9FP